Vzácná onemocnění a FDA

sirotek choroba je onemocnění, které postihuje pouze malý počet lidí. Když nemoc nemá vliv na velký počet lidí, tam je méně finančních prostředků, aby si léčbu tohoto stavu. V roce 1983 Kongres schválil Orphan Drug Act, aby se tímto problémem zabývala. Léky, které léčí pro vzácná onemocnění nemocí se nazývají orphan drugs. FDA je odpovědný za provádění Orphan Drug Act a Úřad přípravků pro vzácná onemocnění rozvoj zpracovává grantový program. Co je to vzácná nemoc?

Podle "přípravků pro vzácná onemocnění," sirotek choroba je vzácné onemocnění, nebo onemocnění, které postihuje méně než 200.000 lidí ve Spojených státech. To zahrnuje podmínky, jako je Lou Gehrig nemoc, Tourettův a akromegalie, více obyčejně známý jako velikášství. Většina, ale ne všichni, jsou vzácná onemocnění způsobená genetickou abnormalitou nebo vady. Vzhledem k vzácnosti těchto onemocnění, je často velmi obtížné pro pacienty dostat přesné diagnózy.
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act byl schválen v roce 1983. Tento akt dal finanční pobídky pro společnosti, výzkum, vývoj a uvedení na trh léčivým přípravkům pro vzácná onemocnění. Podle "Orphan Drug Act: Implementace a dopad," farmaceutické společnosti vyvíjející léky na vzácná onemocnění, mají nárok na grant peníze pro klinické zkoušky, stejně jako až padesát procent nákladů na lidské klinických studií. Společnost bude mít také exkluzivní marketingová práva na sedm let.
Účinnost Orphan Drug Act

Od zavedení Orphan Drug zákona číslo přípravků pro vzácná onemocnění schváleny FDA výrazně zvýšil. Podle "přípravků pro vzácná onemocnění: Naděje pro lidi se vzácnými onemocněními", v deseti letech před prováděním Orphan Drug zákona bylo pouze 10 nových léky schváleny FDA. Od roku 1983 se více než 250 nových orphan drugs byly schváleny a jsou na trhu pro pacienty se vzácnými onemocněními.
Grant Program

FDA úřad přípravků pro vzácná onemocnění rozvoj ( OOPD) je zodpovědný za kontrolu všech žádostí o poskytnutí dotace v rámci Orphan Drug Act. Podle "úřad FDA z přípravků pro vzácná onemocnění", přibližně 14.200.000 dolar v dotaci je k dispozici. OOPD také shromažďuje informace o vzácná onemocnění a nových léků stále ještě ve fázi testování a distribuuje pro pacienty, které jim pomohou plánovat jejich léčbu a informovat je o nových klinických studií.
Nevýhodou sirotka léčiv zákona

Nevýhodou Orphan Drug zákona je to, že vytvořil monopol pro určité farmaceutické společnosti. Protože zákon dává společnost exkluzivní marketingová práva na sedm let, neexistuje konkurence regulovat tvorbu cen léků. Například, podle "The Orphan Drug zákona: provádění a dopadu," řekl jeden sirotek lék, algluceráze, může stát až 300.000 dolarů ročně. I když se v mnoha případech cena je podobná non-léky na vzácná onemocnění, kvůli výlučnosti faktor, pacienti nemají možnost zakoupit generické verze léku.