Vysvětluje genovou terapii encyklopedie onemocnění

[domů medicíny]
genovou terapii
genové terapie
genová terapie.
autor: Hyogo College of Medicine a genetika přednášející Yoshiro Nakanova
genové terapie podáváním buňky transfektované s
genu nebo genu u pacienta, se týká způsobu léčení onemocnění. Bylo provedeno mnoho pokusů o zavedení genů do cílových buněk a tkání a jejich vyjádření. To, co je v současné době praktikuje, byla omezena na léčbu, které cílí na tělo buňky, jako jsou buňky a tkáně pacientových, genetické manipulace zárodečné linie bylo zakázáno v mnoha zemích.
Jaký druh léčby je zvažován? Skutečná léčba, která má být zkoušena, bude záviset na stavu. Pokud funkce genu zmizí nebo klesá, může být považováno za externí doplnění genu. V případech, kdy je exprese specifického genu škodlivá pro buňku, je považováno za specifické potlačování exprese tohoto genu. Pokud chcete odstranit samotné buňky jako rakovina, je pravděpodobné, že bude použita metoda přímého zabití cílových buněk.
Jak zavést geny do buněk a tkání
Nejčastěji používanou metodou zavádění genů je použití virových vektorů. Původně retrovirus byl použit kvůli jeho účinnosti zavedení. Nicméně retrovirusy se nyní používají méně často kvůli riziku vyvolání nových mutací tím, že jsou integrováni do chromozomu. Jako alternativa, to ne adenovirus, který je integrován do hostitelské buňky, které jste přišel, jako se používá virus adeno-asociované. Na druhé straně jsou z bezpečnostních důvodů také používány metody, které nepoužívají viry. Reprezentativními příklady jsou lipozomální metody. Jedná se o způsob míchání určitých lipidů a DNA a začlenění fúze do buňky. Existují také metody, jako je přímá injekce genů. V obou případech je účinnost přenosu genů nízká a existuje problém, že exprese je pouze přechodná.
Praxe genové terapie
Klinický výzkum genové terapie byl zahájen u pacientů s deficitem adenosine deaminázy v roce 1990.
Mezi mnoho pokusů genové terapie byly provedeny do dnešního dne, X-vázaná závažný kombinovaný imunodeficit pokus genové terapie byl podroben (řetězce vážnému zranění kombinovanou imunodeficiencí Fuzensho) je jedním z mála příkladů úspěšných To je. Tento zavedený gen cytokinový receptor v krvetvorných kmenových buněk u pacientů, těch, které byly kultivovány se provádí takovým způsobem, aby se vrátil k pacientovi.
Mnoho pacientů, kteří dostávali tuto léčbu, dostalo symptomy a zdálo se, že léčba byla úspěšná. Ale v pozdějších letech by retrovirus používá pro přenos genů, u pacientů, kteří vyvíjejí leukémii vyšel, tento proces byl přerušen.
genová terapie to z
genové terapie z nejdůležitějších bodem, zavedením genu pouze za účelem organizace buněk, ale je, aby bylo možné kontrolovat jeho expresi, ale bohužel stavu techniky je stále existuje Nedostala se. Ideální jako buňky, které mají být cílené, vzhledem k tomu, že se jedná o kmenová buňka, která má schopnost sebeobnovy, také pokusy genové terapie s použitím zařízení, může být iPS buňky pacientů, zdá se, že se bude provádět od nyní aktivně . Byly také vyvinuty nové technologie, jako je inaktivace cílových genů pomocí interferencí RNA (Kanshou). Vytvoření bezpečného a spolehlivého způsobu je žádoucí.
jaja